Prinses Beatrix Spierfonds – Gentherapie voor spierziekten

Gentherapie voor spierziekten

In 2020 is het Prinses Beatrix Spierfonds gestart met een nieuw onderzoeksprogramma op het gebied van gentherapie. Onze ambitie is om binnen vijf jaar gentherapie te testen bij mensen met een spierziekte in Nederland. Met de onderzoeken naar myotone dystrofie, de ziekte van Duchenne en de ziekte van Pompe als startpunt, zijn er inmiddels meer onderzoekslijnen gestart die werken aan gentherapie. Hiermee wil het Spierfonds een ongeëvenaarde impuls geven aan het genezen van spierziekten. Help jij mee gentherapie mogelijk te maken?

Gentherapie: innovatief en veelbelovend

Voor de meeste van de 600 verschillende spierziekten is er geen medicijn. Er is geen behandeling en mensen gaan steeds verder achteruit. Met verlamming of zelfs de dood als gevolg. Alleen al in Nederland zijn er 200.000 mensen met een spierziekte. De weg naar een medicijn voor al deze ziekten leek tot voor kort pijnlijk lang en ingewikkeld. Nu is er hoop, dankzij gentherapie.

Met gentherapie kan de oorzaak van erfelijke ziekten, namelijk de fout in het DNA, worden hersteld. Je kunt het vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Gentherapie kan voor een heleboel spierziektepatiënten een oplossing bieden. Een groot deel van de spierziekten wordt namelijk veroorzaakt door een fout in het DNA.

Waar zijn de onderzoekers nu?

De ontwikkelingen op het gebied van gentherapie gaan razendsnel. Daarom is dit hét moment om deze veelbelovende techniek toe te gaan passen voor mensen met een erfelijke spierziekte. In Nederland, zodat Nederlandse patiënten als eerste profiteren én zodat we grip hebben op de betaalbaarheid van eventuele medicijnen.

Drie onderzoeksteams – in Leiden, Nijmegen en Rotterdam – gebruiken verschillende technieken om gentherapie voor spierziekten verder te ontwikkelen. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Het klinkt bijna magisch. Hoe hopen de onderzoekers dat voor elkaar te krijgen? Wij spraken met ze over wat ze van plan zijn én wat ze de afgelopen jaren al hebben bereikt.

Kom in contact

Neem nu contact met ons op